AAV基因疗法新进展 多种罕见病已经开始病毒载体疗法临床试验(6)
2022-08-26 15:28 来源:中医在线
2022年2月16日,SwanBioTherapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AAV基因疗法候选药SBT101快速通道指定,用于治疗肾上腺髓质神经病(AMN)。SBR101旨在补偿引起疾病的ABCD1基因的突变,增加ABCD1表达,并降低非常长链脂肪酸(VLCFA)水平,特别是针对患有AMN的人。
AAV是基因治疗领域最常用的病毒载体之一,近年来,AAV基因疗法已在多种适应症上取得了进展,包括罕见眼科疾病、血友病、罕见肌肉疾病、中枢神经系统疾病、溶酶体贮积症等。期待随着研究的深入,AAV基因疗法的应用范围能够得到进一步扩展。
本图文由中医在线整理发布,版权归原作者所有,如有侵权请联系删除。
相关阅读
-
第五届重庆市名中医评选结果公布
10月30日,市卫生健康委公布第五届重庆市名中医评选结果。 根据重庆市卫生健康委、重庆市中医管理局、重庆市人力资源和社会保障局《关于开展第五届重庆市名中医评选工作的通知》要求,经逐级推...
2022-11-01
-
全国社区卫生站2025年实现中医药服务全覆盖
国家中医药管理局日前印发《十四五中医药人才发展规划》,提出到2025年全国医疗卫生机构中医药人员总数突破100万人,实现100%的社区卫生服务站和80%以上的村卫生室能够提供中医药服务。 十四五...
2022-10-28