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AAV基因疗法新进展 多种罕见病已经开始病毒载体疗法临床试验(6)

2022-08-26 15:28 来源:中医在线

2022年2月16日,SwanBioTherapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AAV基因疗法候选药SBT101快速通道指定,用于治疗肾上腺髓质神经病(AMN)。SBR101旨在补偿引起疾病的ABCD1基因的突变,增加ABCD1表达,并降低非常长链脂肪酸(VLCFA)水平,特别是针对患有AMN的人。

AAV是基因治疗领域最常用的病毒载体之一,近年来,AAV基因疗法已在多种适应症上取得了进展,包括罕见眼科疾病、血友病、罕见肌肉疾病、中枢神经系统疾病、溶酶体贮积症等。期待随着研究的深入,AAV基因疗法的应用范围能够得到进一步扩展。



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