2022年4月20日，CDE官网最新公示，上海天泽云泰生物医药有限公司VGB-R04注射液临床试验申请已获批准，适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品。

VGB-R04静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导，将VGB-R04表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体(hFIXPadua)蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIXPadua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍。

2022年4月，ASCTherapeutics宣布其研究性A型血友病基因治疗ASC618获美国FDA的快速通道指定，以及欧洲药品管理局(EMA)对孤儿药认定的积极意见。ASC618是一款AAV基因治疗，携带密码子优化的B结构域缺失的因子VIII基因和最小长度的肝脏特异性启动子，能够内源性产生因子VIII，从而治疗A型血友病。