02.治疗眼科疾病

2022年5月7日，根据CDE官网显示，成都弘基生物科技有限公司(简称"弘基生物")申报的"KH631眼用注射液"临床试验申请获得受理，共计6项。据公开资料披露，KH631眼用注射液是通过AAV递送目标基因用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的、具有自主知识产权的1类生物新药。该产品以弘基生物自主开发的AAV递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。

2022年5月4日，AppliedGeneticTechnologiesCorporation(AGTC)在2022年视觉和眼科研究协会(ARVO)年会上，公布了其正在进行的AAV基因疗法AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的1/2期研究的其他积极结果，包括18个月安全性和有效性数据。这些结果表明，改善视觉功能的持久性超过18个月，并为XLRP基因治疗提供了生物活性证据。