2022年3月，BioMarinPharmaceutical公司宣布在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表了血友病A基因疗法valoctocogeneroxaparvovec的3期GENEr8-1研究结果。在接受治疗4周后，患者的凝血因子VIII使用率降低了99%，需要治疗的ABR降低84%。valrox是一种使用AAV5病毒载体递送表达FVIII的转基因的基因疗法。

它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达FVIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子输注。

2022年2月国家科学技术部政务服务平台官网显示:中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果已发布，其中项目名称为"评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究"的AAV基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。该项目由四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究。