治疗β-地中海贫血的药为史上最贵的药,Zynteglo定价280万美元(6)
2022年8月16日,邦耀生物宣布,针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请(IND),已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的批准。邦耀生物创始人、董事长刘明耀教授表示,“此次IND获批,不仅标志着公司的发展正式进入了临床阶段,也意味着邦耀生物成功向基因和细胞治疗国际一线梯队靠拢。”
邦耀生物表示,当前对于地贫传统疗法中,造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法,但费用昂贵,且配型极其困难,仅有少部分患者能获得移植,如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内,则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题,而CRISPR(基因编辑技术)的进展给这种治疗策略提供了可能。
海南博鳌医疗科技有限公司总经理邓之东对新闻记者表示,基因治疗在经历行业波折起伏后开始跨向黄金时代,尤其在基因编辑兴起后,发展势头更猛。国内基因治疗布局整体来看尚属早期,但国家政策大力支持,资源汇集、前景可期、一片蓝海,未来还将会有更多资金、人才、企业涌入基因治疗行业。
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