治疗β-地中海贫血的药为史上最贵的药,Zynteglo定价280万美元(5)
谭亚娣对新闻记者表示,家庭和社会是否会选择给予极少量的活产的重症患儿非常昂贵的基因治疗,一方面取决于基因治疗的实际效果,另一方面取决于家庭和社会的经济资源。中国企业如果成功开发出产品,价格一定会大幅降低到中国家庭的财务可及范围。
2021年1月18日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因表示,在中国,中重型地中海贫血病患者达30万人,输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
2021年12月30日,上海本导基因技术有限公司宣布,由中国人民解放军联勤保障部队第九二〇医院和上海本导基因技术有限公司合作开展的“慢病毒载体转导自体CD34+造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性研究”的临床实验已取得初步成效。这是国内首次报道基于慢病毒载体基因转导技术治疗β-地中海贫血的成功案例。
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