不过，Zynteglo也一度因为安全性等问题被FDA延期批复。FDA在文件中表示，试验中有患者因为此种治疗导致血癌，因此提示该疗法可能会有致癌风险。JessRowlands称：“蓝鸟非常重视患者的安全。虽然迄今为止使用Zynteglo治疗的患者中没有血液系统恶性肿瘤，但我们有一项长期随访研究，监测在我们临床研究中治疗的患者15年的结果，并计划进行一项注册研究，跟踪在商业环境中治疗的同一时间段的患者。”

国内也有布局

公开资料显示，由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家。因此，国内企业正在开发治疗地贫基因疗法，以提高药物可及性。

据不完全统计，针对地中海贫血的临床试验正在有序开展。苏州新芽基因生物技术有限公司、北京呈诺医学科技有限公司的产品均处于临床前研究阶段，上海邦耀生物科技有限公司获批临床，博雅辑因(北京)生物科技有限公司、上海本导基因技术有限公司的两款在研产品已经进入I期临床试验。