医药行业独立评论人谭亚娣对新闻记者表示，药物定价如此高昂，预计会有少数患者通过慈善捐助或参与上市后临床研究方式获得费用减免。此种基因治疗产品应当是一次或几次治疗带来终生治愈的效果，因而可以想象类似按揭贷款的付款安排。此价格大概率不能持续，但可在同类产品上市前尽可能回收研发成本。

“史上最贵药”

Β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血(TDT)。

公开资料显示，Zynteglo属于一次性离体LVV基因疗法，通过将β珠蛋白基因(βa-T87Q-珠蛋白基因)的修饰形式的功能拷贝添加到患者自身的造血(血液)干细胞中，产生修饰的功能性成人血红蛋白(HbAT87Q)，进而达到降低患者输血需求的目的。

8月17日，FDA批准蓝鸟生物公司的Zynteglo上市。由于Zynteglo在美定价高达280万美元，超过此前诺华制药的脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma的定价210万美元，因此也被成为“史上最贵药”。