近日，美国FDA批准了蓝鸟生物Zynteglo上市，用于治疗β-地中海贫血，这是首款在美国获批、治疗该疾病的基因疗法。据悉，Zynteglo的定价高达280万美元，已超过诺华的基因疗法Zolgensma(定价210万美元)，被称为是“史上最贵药”。

8月23日，蓝鸟生物公司媒体负责人JessRowlands在回复新闻记者的邮件中称，“如今，美国输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的平均终身护理成本为640万美元。Zynteglo的价格反映了我们在第三阶段研究中展示的临床效益，以及患者生活质量的潜在改善、医疗系统的预期成本节约，以及通过使患者免于长期、繁重的输血而可能实现的更广泛的社会效益。美国保险公司非常重视TDT患者的需求以及Zynteglo可能提供的巨大价值。蓝鸟对我们在美国实现患者准入的能力充满信心。”