近年不断涌现新药物和新方案，CLL患者的PFS显著改善，即使以无进展生存期(PFS)作为主要疗效终点的临床研发周期也被明显延长，给新药研发带来了不小的挑战。鼓励研发机构从以下几个方向加强探索:1)优势人群挖掘，探索创新药在对现有治疗手段反应不佳者中是否有突出优势;2)替代终点与临床终点的相关性研究;3)突破传统治疗策略。对当前常规治疗策略无法满足的临床需求进行深入地剖析提出解决思路，并在新药临床研究中加以探索验证作为关键性注册研究的设计依据。

六、安全性评价

由于多数CLL患者在临床试验的基线期即存在一定程度的外周血细胞计数降低，因此采用与其他瘤种相同的血液系统毒性评价标准，可能会导致起始治疗时患者已经存在2-4级血液系统毒性。因此，针对CLL的特点，《技术指导原则》给出了改良后血液系统毒性评级标准。

七、上市后要求

应至少从三个方面考虑CLL创新药的上市后要求:1)继续充实长期用药的安全有效性数据;2)给药方案优化;3)临床风险管理计划。