药监局官网公示国内首个CAR-T治疗自身免疫性疾病已提交临床申请(2)

2022-08-26 15:28　来源：中医在线

本次，CT103A递交的临床试验申请针对的是一项新适应症——视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。视神经脊髓炎(NMO)是中枢神经系统急性或亚急性炎性脱髓鞘性疾病，是一种抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病。NMOSD是以血清中存在NMO-IgG抗体为标志，涵盖了视神经脊髓炎及视神经脊髓炎相关疾病。NMOSD具有高复发、高致残特性，90%以上患者为多时相病程，约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发，多数患者遗留有严重的视力障碍和或肢体功能障碍、尿便障碍。

CT103A此次新适应症的申请是基于研究者发起的临床研究(IIT)，研究入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上，但症状控制欠佳的难治性视神经脊髓炎谱系疾病患者。本研究的主要目的是观察伊基仑赛注射液治疗NMOSD受试者的安全性、耐受性，以及初步的疗效、药代动力学、药物动力学相关指标。截至2022年3月20日，12例受试者接受了伊基仑赛注射液回输，其中0.5×10^6CAR-T细胞/kg剂量组3例受试者、爬坡阶段与扩展阶段1.0×10^6CAR-T细胞/kg剂量组分别3例和6例受试者接受了伊基仑赛注射液CAR-T细胞回输。

本图文由中医在线整理发布，版权归原作者所有，如有侵权请联系删除。