一、Zolgensm多国批准，进入医保业绩逐年强劲增长

资料显示，SMA由于缺乏功能性，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病SMN1基因，SMA它会影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动，SMA是2岁以下婴幼儿中的头号遗传病杀手，其中1型SMA它是最常见的类型，约占所有病例的60%。90%以上的患者在2岁时死亡或需要永久通风。

诺华Zolgensma是治疗脊髓性肌萎缩的第一种基因疗法。这种疗法可以表达SMN蛋白质的正常基因装载在AAV9在病毒载体中，患者通过静脉输注给药物，注射的基因可以使患者的身体继续表达SMN蛋白质。病人只需注射一次。

2019年5月，Zolgensma获FDA2岁以下脊髓性肌萎缩症患者批准上市。

2020年3月，Zolgensma获日本厚生劳动省（MHLW）批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断的症状（pre-symptomatic）病人Zolgensma治疗病人，必须抗拒AAV9抗体呈阴性。据估计，在日本，每年约有15-20例SMA病人有资格接受治疗。Zolgensma日本获批后，价格下调至155万美元。