高光坪实验室的JunXie博士团队经研究得出结论:与基准载scAAV9-CMVen/CB-hSMN1，从内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性，且使用剂量低于目前患者在临床使用的情况。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。

关于北海康成

北海康成制药有限公司(股票代码1228.HK)是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14种具有可观市场潜力的药物资产组合，其中3种已获批上市产品，在研药物11种。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。公司的全球合作伙伴包括且不限于Apogenix，GCPharma，Mirum，药明生物，Privus，UMassChan医学院，LogicBio，华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。