美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)成立于1996年，是全球最大的专业从事基因和细胞治疗研究的非赢利性医学组织，是世界基因与细胞治疗领域最具权威性与公信力的机构。ASGCT年会是全球基因和细胞治疗领域规模最大的学术会议，为与会者提供了一个介绍最新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。

2022年第25届ASGCT年会于2022年5月在美国华盛顿闭幕。在本次年会上，有多家中国基因与细胞治疗公司展示了研究成果。本文整理了部分中国企业在本届年会上宣布的最新成果，并对公司项目做了简单介绍，一起来看看国内企业在该领域上取得的成就吧。

北海康成

脊髓性肌萎缩症(SMA)属于常染色体隐性遗传病，是一种相对常见的罕见病，新生儿患病率为1:6000-1:10000。北海康成在本次年会上，展示了与Horae基因治疗中心高光坪实验室合作对SMA进行基因治疗研究取得的首次数据，题目为《内源性人SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的基因治疗小鼠脊髓性肌萎缩症的有效性和安全性研究》。