科越医药双功能抗体融合蛋白获药品管理局批准KP104孤儿药认定

2022-08-20 11:45　来源：中医在线

科越医药(Kira Pharmaceuticals),一家致力于研发新一代补体靶向药物来治疗补体介导疾病的全球临床阶段生物技术公司，今天宣布，美国食品和药品管理局(FDA)已批准KP104孤儿药认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

PNH是一种罕见的、危及生命的血液性疾病，由补体系统的过度活动引起。补体系统是一组复杂的蛋白质通路群，是先天性免疫的关键组成部分。这一系统内的异常活动可能是导致自身免疫性和炎症性疾病的诱因。KP104是一款具有独特作用机制的全球首创的双功能补体类生物药,能够选择性同时抑制旁路和终端补体途径，通过调节对疾病发展至关重要的补体活化级联中的两个单独的限速步骤，为抑制补体提供一种强有力且可能更加有选择性的精准治疗方法。KP104还设计有延长的半衰期和效力，以及皮下注射的给药方式，从而让患者有可能在家中实现自我给药。

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