美国FDA批准Rhythm制药公司药物Imcivree治疗BBS患者(2)
2022-08-19 15:23 来源：中医在线
除了批准Imcivree治疗BBS，FDA还针对Imcivree治疗Alstrom综合征的新适应症申请发布了一封完整回应函(CRL)。Alstrm综合征也是一种罕见的疾病，该病由ALMS1基因突变引起，影响多个系统和器官，疾病严重程度差别很差，特征包括肥胖、视力和听力损害、心肌病、2型糖尿病、身材矮小等。
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